Pfizer retira medicamento para doença falciforme dos mercados

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Olá e boa terça-feira! Hoje, estamos desvendando uma mudança chocante de Pfizer.

A gigante farmacêutica anunciou na semana passada que iria voluntariamente retirar sua terapia para doença falciformeOxbryta, dos mercados mundiais – para surpresa de médicos, pacientes e investidores.

Veja por que o medicamento é importante: Oxbryta é um dos pelo menos seis tratamentos para a doença hereditária do sangue. A droga venceu primeiro aprovação acelerada da Food and Drug Administration dos EUA em 2019, o que requer mais ensaios para confirmar os seus benefícios para os pacientes.

Oxbryta foi uma das peças centrais do programa da Pfizer Aquisição de US$ 5,4 bilhões da Global Blood Therapeutics em 2022.

A doença falciforme faz com que os glóbulos vermelhos se tornem meias-luas disformes que ficam presas dentro dos vasos sanguíneos, o que pode restringir o fluxo sanguíneo e causar o que é conhecido como crises de dor. Afeta cerca de 100.000 pessoas nos EUA, muitas das quais são negras, de acordo com dados dos Centros de Controle e Prevenção de Doenças.

A empresa disse na quarta-feira que a decisão de retirar o Oxbryta foi baseada em dados que mostram um risco maior de mortes e complicações em pacientes tratados com a pílula de administração única diária. Em um liberara Pfizer disse que a “totalidade dos dados clínicos” sobre o Oxbryta indica agora que o seu benefício geral “já não supera o risco” na população de pacientes para a qual o medicamento foi aprovado.

Como parte dessa medida, a Pfizer também está descontinuando todos os estudos e programas de acesso relacionados ao tratamento.

O FDA no sábado apelou aos profissionais de saúde parar de prescrever Oxbryta. A agência também disse que os pacientes e cuidadores devem entrar em contato com seus profissionais de saúde sobre a interrupção do medicamento e o início de outra opção de tratamento.

Os reguladores europeus também disseram na quinta-feira que os pacientes em ensaios tinham taxas mais altas de crises de dor depois de iniciarem o tratamento com Oxbryta do que antes de tomá-lo. Esses reguladores recomendaram a suspensão da autorização de comercialização do medicamento.

Tudo isso pode parecer cortante e seco. Mas a retirada de Oxbryta está a suscitar preocupações.

Sua súbita ausência do mercado deixa médicos, pacientes com doença falciforme e defensores dos pacientes lutando por mais informações sobre a decisão e orientação sobre o que devem fazer a seguir, STAT relatado na sexta-feira. E embora tomar Oxbryta possa colocar os pacientes em risco, não está totalmente claro o que eles poderão sentir se interromperem abruptamente o tratamento com o medicamento.

Em um declaração na semana passada, a Aliança Nacional de Centros de Anemia Falciforme instou os pacientes a não pararem abruptamente de tomar Oxbryta. O grupo, que apoia centros de saúde que administram tratamentos para a doença, instou todos os pacientes que actualmente tomam Oxbryta a marcar uma consulta com o seu médico e a desenvolver um plano para reduzir gradualmente a medicação.

A retirada de Oxbryta será um “golpe significativo” para os pacientes com doença falciforme “que têm sido historicamente mal atendidos”, escreveu Evan Seigerman, analista da BMO Capital Markets, em uma nota de pesquisa na semana passada.

A FDA aprovou no ano passado duas terapias genéticas para tratar a doença falciforme, uma decisão histórica que deu esperança aos pacientes que sofrem da doença debilitante. Mas até agora as autoridades de saúde têm lutado para encontrar uma forma de proporcionar acesso equitativo aos tratamentos dispendiosos.

Farmacêutica Vertex‘A terapia genética Casgevy custa US$ 2,2 milhões por paciente, e Biografia do pássaro azulO tratamento de Lyfgenia custa US$ 3,1 milhões por paciente.

Outras empresas como Farmacêutica Agios e Fulcro Terapêuticoestão desenvolvendo novos tratamentos experimentais para a doença falciforme. Notavelmente, alguns analistas de Wall Street disseram que a retirada do Oxbryta pela Pfizer poderia acelerar o cronograma para os ensaios clínicos desses medicamentos rivais.

Se o medicamento experimental da Agios, o mitapivat, mostrar um benefício na redução das crises de dor em ensaios clínicos, “prevemos que isso permitirá uma revisão regulatória mais fácil, especialmente agora considerando as maiores demandas de pacientes que não podem mais ter acesso ao medicamento da Pfizer”, analista da Piper Sandler. Christopher Raymond disse em uma nota de pesquisa na semana passada.

Enquanto isso, o impacto financeiro da retirada da Oxbryta é “um tanto modesto para uma empresa do tamanho da Pfizer”, disseram analistas do Guggenheim em nota na semana passada.

Eles disseram que as vendas da Oxbryta foram relativamente modestas para a empresa, totalizando US$ 328 milhões no ano passado. Mas os analistas observaram que se esperava que as vendas da Oxbryta aumentassem para cerca de US$ 750 milhões até o final da década, citando estimativas de consenso da FactSet.

A decisão da Pfizer provavelmente levantará questões sobre a capacidade da empresa de crescer até o final da década, quando enfrentará várias expirações de patentes de medicamentos e “outros desafios aos seus atuais motores de crescimento”, de acordo com Guggenheim. Os analistas também disseram que a retirada do Oxbryta levanta questões sobre o que acontecerá com outro tratamento para doença falciforme da Pfizer em desenvolvimento, o GBT-601.

Esse medicamento oral, que a Pfizer também adquiriu através do acordo Global Blood Therapeutics, é visto como um sucessor para Oxbryta.

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O presidente do Comitê de Finanças do Senado, Ron Wyden, D-Ore., e o senador Mark Warner, D-Va., na quinta-feira apresentou um projeto de lei que visa estabelecer novos padrões “rígidos” de segurança cibernética no setor de saúde.

Nos termos da legislação proposta, o Departamento de Saúde e Serviços Humanos seria responsável pelo desenvolvimento e aplicação de novos padrões para planos de saúde, prestadores, parceiros comerciais e câmaras de compensação. O projeto é chamado de “Lei de Segurança e Responsabilidade da Infraestrutura de Saúde”, de acordo com um comunicado.

Os dados dos pacientes são inerentemente sensíveis e valiosos, o que pode torná-los um alvo atraente – e muitas vezes lucrativo – para maus atores. O número de ataques cibernéticos no setor de saúde tem apresentado tendência de aumento nos últimos 14 anos, com um recorde de 725 violações de dados relatadas no ano passado, de acordo com O Jornal HIPAA.

Em 31 de agosto, o jornal dizia que 491 violações de dados de mais de 500 registros de saúde haviam sido relatadas em 2024. Isso inclui o ataque massivo de ransomware contra a câmara de compensação Change Healthcare, que abalou o setor de saúde nesta primavera.

A Change Healthcare é propriedade da Grupo UnitedHealthe oferece ferramentas de gerenciamento do ciclo de pagamentos e receitas, bem como outras soluções, como software de prescrição eletrônica. A empresa processa mais de 15 mil milhões de transações de faturação anualmente e 1 em cada 3 registos de pacientes passa pelos seus sistemas, de acordo com o seu website.

Em 21 de fevereiro, a UnitedHealth descoberto que hackers comprometeram parte dos sistemas de tecnologia da informação da Change Healthcare. A UnitedHealth desligou os sistemas afetados, deixando muitos médicos sem forma de aviar receitas ou serem pagos pelos seus serviços. Muitos provedores retiraram milhares de dólares de suas economias pessoais para manter suas práticas funcionando.

O CEO da UnitedHealth, Andrew Witty, testemunhou perante o Comitê de Finanças do Senado sobre o ataque em maio, onde pediu desculpas às pessoas afetadas. Numa audiência subsequente naquela tarde, Witty estimou que os dados de cerca de um terço dos americanos poderiam ter sido comprometidos.

“Megacorporações como a UnitedHealth estão sendo reprovadas em Cibersegurança 101 e as famílias americanas estão sofrendo como resultado”, disse Wyden em um comunicado na quinta-feira anunciando a legislação proposta.

Os dados dos pacientes são protegidos pela Lei de Portabilidade e Responsabilidade de Seguros de Saúde, ou HIPAA, e as organizações podem ser multadas por violações. Como parte do novo projeto de lei, Wyden e Warner disseram que removeriam o limite existente para as multas da HIPAA para que os reguladores possam realmente obrigar as grandes empresas a aderir aos novos padrões de segurança cibernética.

Ainda há um longo caminho a percorrer antes que esta legislação se torne realidade. Ele precisa passar pelas duas câmaras do Congresso e ser aprovado pelo presidente antes de ser transformado em lei.

Você pode ler uma cópia completa do texto legislativo aqui.

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